Редагування ДНК проти раку

Науковці змогли точково відредагувати ДНК імунних клітин людини так, щоб вони почали знищувати агресивний рак крові. Мова про новий підхід до лікування Т-клітинного гострого лімфобластного лейкозу (T-ALL). У чому суть методу? у пацієнта або донора беруть Т-клітини (клітини імунної системи); у лабораторії їх генетично змінюють; після цього клітини повертають в організм. Вчені проводять одразу кілька генетичних модифікацій: вимикають “внутрішні конфлікти” клітин (щоб вони не атакували одна одну), прибирають мішені, які могли б їх знищити під час лікування, “перепрограмовують” клітини на розпізнавання ракових Т-клітин. У результаті ці клітини стають “живим препаратом”, який цілеспрямовано знищує пухлину.

Дані дослідження

У клінічному випробуванні взяли участь 10 пацієнтів (8 дорослих та 2 дітей), усі з гострим лімфобластним лейкозом, який не відповідав на стандартне лікування (хіміотерапію та трансплантацію кісткового мозку)

Результати:

• 6 пацієнтів досягли ремісії;
• у частини з них після цього стала можливою трансплантація кісткового мозку;
• перша пацієнтка (13-річна дівчинка, для якої всі стандартні методи вже не працювали), пролікована у 2022 році, на сьогодні залишається без рецидиву.

І хоча дана методика наразі знаходиться на етапі клінічних досліджень і застосовується лише для дуже вузької групи пацієнтів, вона вже зараз демонструє потенціал стати одним із найперспективніших напрямів у лікуванні агресивних форм раку крові та може суттєво змінити підходи до терапії в майбутньому.